基因治疗难治性疼痛

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成果单位：健达九州（北京）生物科技有限公司

合作方式：面议

所处阶段：其他

关键词：难治性疼痛疼痛治疗脑区治疗AAV载体颅内注射神经元表达广谱疗法

成果评价

总得分（满分100）

资本强度（满分0）

该成果得分：0

小果解读

核心问题

我国慢性疼痛患者数量庞大且增长迅速，现有疼痛治疗依赖非甾体抗炎药及阿片类药物，存在疗效不足、成瘾风险高及长期使用导致胃肠道损伤等严重副作用，微创与神经调控疗法效果有限，难治性疼痛缺乏有效干预手段，存在非常大的未被满足的临床需求。

解决方案

本项目采用AAV作为载体，通过颅内精准注射给药，递送到目标脑区，特异性地在兴奋性神经元中表达，有效降低神经元的放电并控制疼痛的情绪性感知，从而缓解和减少患者痛苦。

竞争优势

GA008属于同类型药物的全球首例，不特定针对某种基因型和基因突变，是一项广谱疗法，为全球难治性疼痛患者提供了新的治疗选择。

成果描述

成果公开日期

2024-06-01

摘要

据统计，我国慢性疼痛患者超过3亿人，且每年以1000-2000万的速度快速增长，呈现出快速增长和低龄化趋势，给患者及家庭带来沉重的经济负担和身心负担。现有疼痛治疗依赖非甾体抗炎药(NSAIDS)及阿片类药物，存在疗效不足、成瘾风险高(如强阿片类药物)及长期使用导致胃肠道损伤等严重副作用。此外，微创与神经调控疗法效果有限，难治性疼痛(如癌痛、幻痛、中枢性疼痛等)缺乏有效干预手段，全球范围内亟需创新疗法，因此在我国存在非常大的未被满足的临床需求。本项目设计采用AAV作为载体，通过颅内精准注射给药，递送到目标脑区，并且特异性地在兴奋性神经元中表达，有效降低神经元的放电并控制疼痛的情绪性感知，从而缓解和减少患者痛苦。GA008属于同类型药物的全球首例，不特定针对某种基因型和基因突变，是一项广谱疗法。