脑疾病的精准疗法

健达九州聚焦神经退行性与神经系统难治性疾病，以腺相关病毒（AAV）载体为核心递送平台，自主研发 GA001、GA002、GA008 三款基因治疗新药，分别针对晚期视网膜变性失明、难治性局灶性癫痫、难治性慢性疼痛三大未被满足的重大临床需求，形成覆盖视觉重建、神经调控、疼痛干预的创新基因治疗管线。 我国有 700 多万一级盲或全盲人群，其中晚期视网膜变性因视网膜感光层与色素层细胞死亡，临床尚无成熟有效治疗方案。公司核心产品GA001 眼用注射液，依托自主发现的超灵敏新型光敏蛋白，通过 AAV 载体将其基因递送至视网膜神经节细胞，恢复感光功能以重建视力，技术处于国际领先水平，是我国生命科学源头创新成果转化的典型代表，临床试验效果良好，商业化具备重大社会与经济效益。 癫痫在我国发病率约 7/1000，患者总数约 1000 万人，其中约 30% 为药物不可控的重症病例，现有外科手术、闭环电刺激等方案存在局限，仍缺乏成熟基因治疗手段。GA002针对局灶性难治性癫痫，通过 AAV 载体将抑制性受体选择性表达于病灶靶细胞，可将药物无效、病灶清晰的重症癫痫转为药物可控状态，在避免手术损伤的同时填补治疗空白，上市后有望成为该领域主流疗法。 我国慢性疼痛患者已超 3 亿人且持续增长、呈低龄化趋势，现有治疗药物存在疗效不足、成瘾风险及脏器损伤等问题，微创与神经调控效果有限，难治性疼痛存在巨大未被满足的临床需求。GA008采用 AAV 载体经颅内精准注射递送至目标脑区，特异性在兴奋性神经元中表达以降低神经元放电、调控疼痛感知，为全球同类型首例广谱基因治疗方案，不局限特定基因突变，可从根源上缓解难治性疼痛患者痛苦。 三大项目均为源头创新型基因治疗，以精准、安全、长效的神经调控方式，突破现有临床治疗瓶颈，覆盖上亿患者群体，兼具重大临床价值与社会经济效益，助力我国在神经疾病基因治疗领域实现国际领跑。